حقبة جديدة في علاج مرضى الثلاسيميا

بحث عدد من كبار الأطباء المختصين من دول الشرق الأوسط في عمّان، وسائل علاج جديدة لمرض الثلاسيميا.وتبلغ نسبة الوفيات بين الرضع في الأردن، الذي يقع ضمن حزام الثلاسيميا العالمي، ما يقارب 18 وفاة بين كل 1000 مولود، ويُعزى الكثير من تلك الوفيات للإصابة بمرض الثلاسيميا، وهي حالة مرضية تؤثر بشدة على الأطفال صغار السن.

وشهد مؤتمر المنتدى الثقافي الأردني الأول للثلاسيما، والذي نظم تحت رعاية الأميرة هيا بنت الحسين، طرح موجة جديدة من الأدوية وسبل علاج هذه الحالة المرضية الخطيرة.

وقال الدكتور باسم الكسواني، رئيس قسم الثلاسيميا بمستشفى البشير: "شكل مؤتمر المنتدى الثقافي الأردني الأول للثلاسيميا منبراً لبحث المشكلة التي تؤرق حياة الكثير من المواطنين. من خلال طرح مختلف الآراء، والنقاشات المتخصصة حول أساليب العلاج الجديدة من إحراز تقدم ملحوظ، للحد من أثر الثلاسيميا في منطقة الشرق الأوسط".

وتتلخص مشكلة المصابون بالثلاسيميا في عدم قدرة جسم المريض على إنتاج كمية كافية من الهيموجلوبين (وهي المادة الموجودة في خلايا الدم الحمراء في الجسم والتي يتحد معها الأكسجين لكي يتم نقله إلى أجزاء وأعضاء الجسم المختلفة). ولذلك، كان المصابون بهذا المرض بحاجة إلى عملية نقل دم بانتظام لكي يتمكنوا من البقاء على قيد الحياة. ويتمثل الخطر في عملية نقل الدم بانتظام في زيادة تركيز الحديد في الدم، وهذه مشكلة جدية قد تفضي إلى مضاعفات خطيرة.

وكانت مشكلة زيادة تراكم الحديد في الدم، وطرق علاجها، أحد المحاور الرئيسية للمؤتمر، وفي ذلك السياق، تم مناقشة عدد من البدائل المتوفرة للعلاج، ومن بينها علاج هذه الحالة عن طريق دواء يتم تناوله عن طريق الفم مرة واحدة يومياً، وهو الدواء ICL670، أو إكسجيد EXJADE، والذي ما زال قيد الدراسة، وفي مراحل متقدمة من البحث والتطوير بواسطة شركة نوفارتيس. وأثبت إكسجيد عند استخدامه وفق الجرعة المحددة تحملاً جيداً لدى المرضى، كما أثبت هذا الدواء كفاءة عالية في المحافظة على، أو خفض، تركيز الحديد في الكبد، وهو مؤشر مقبول للمحتوى الإجمالي للحديد في الجسم، لدى المرضى الذين يعانون من زيادة مفرطة في تركيز الحديد في الجسم بشكل مزمن، نتيجة لعمليات نقل الدم المنتظمة.

وفي سنة 2003 منحت هيئة وكالة والـدواء الأميركية FDA الــدواء ICL670 وضـع التسجيل السريع fast-track، بالنسبة للمرضى المصابين بالتلاسيميا. وتعتبر الأدوية التي تمنح حالة fast-track من المنتجات التي تهدف إلى علاج الحالات الخطيرة، أو التي تتهدد الحياة، وتثبت تلك الأدوية قدرتها على الوفاء بالمتطلبات الصحية للحالة المرضية المعنية.

وبالإضافة إلى ذلك، فقد منح الدواء ICL670 في سنة 2002 وضع "Orphan Drug"، في كل من الولايات المتحدة الأمريكية، ودول الاتحاد الأوروبي. ويشير مصطلح "Orphan Drug" في الولايات المتحدة، إلى الأدوية التي تستخدم لعلاج عدد من المرضى يقل عن 200.000 مريض داخل الولايات المتحدة. أما في دول الاتحاد الأوروبي، فيشير هذا المصطلح إلى المنتجات التي تستخدم لعلاج الأمراض الخطيرة التي تهدد الحياة، والتي تصيب أقل من خمسة من بين كل 10.000 شخص. والهدف من منح وضع "Orphan Drug" هو تشجيع البحث والتطوير المتعلق بذلك الدواء، والسعي لسرعة اعتماد المنتجات التي تستخدم لعلاج الأمراض النادرة.

وعلق مصدر طبي مسئول عن تجربته في العمل مع المرضى الذين تم علاجهم باستخدام الدواء ICL670 أثناء التجارب السريرية قائلاً: "إننا ندخل حقبة جديدة في علاج الثلاسيميا".

وأضاف: "إن ما شاهدناه جدير بالملاحظة حقاً، فقد أصبح المرضى قادرين على ممارسة حياتهم بكثير من المرونة، فأصبحوا قادرين على التحرك بسهولة واستقلالية، غير مقيدين بالحاجة لاستخدام وسائل العلاج التي تتطلب إلصاقها بأجسامهم، وتتميز بصعوبة استخدامها. ومن المنتظر أن يغير طرح الدواء ICL670 في الشرق الأوسط طريقة العلاج التقليدية تلك إلى الأبد".

وتم إنتاج الدواء إكسجيد (ICL670) كدواء يتم تناوله عن طريق الفم مرة واحدة يومياً، وهو معد بشكل روعي فيه أن يكون أسهل في الاستخدام، وأكثر ملائمة من العلاج باستخدام ديفيروكسامين deferoxamine (أو ديسفيرال Desferal®)، وهو العلاج المعتمد المستخدم حالياً لتقليل تركيز الحديد في الدم، والذي يحتاج تناوله إلى استخدام مضخة ملتحمه بجسم المريض لمدة تتراوح بين عشر ساعات إلى اثني عشر ساعة يومياً، لفترة من خمسة إلى سبعة أيام في الأسبوع.

وقال الدكتور الكسواني، وهو أحد أخصائي الثلاسيميا الذين تحدثوا في المؤتمر: "رحب الأطباء والمرضى، على حد سواء، بالمعلومات التي تبشر بالتوصل إلى علاج واعد لمرضى الثلاسيميا في منطقة الشرق الأوسط، فالشرق الأوسط يرزح تحت وطأة مرض التلاسيميا، مما يستدعي أن يكونو تعاملنا نحن الأخصائيين، عن طريق تطبيق أحدث وسائل العلاج المتوفرة، لخدمة المصابين بهذا المرض في المنطقة